Genska terapija

Genska terapija je u širem smislu svaki terapijski postupak pri kojem se manipulira djelovanjem gena. Po takvoj definiciji, u gensku terapiju bi spadale mnoge terapije koje su već desetljećima prisutne u medicini. Takav je primjer terapija kortikosteroidima koja djeluje na stanice imunološkog sustava tako što mijenja izražavanje određenih gena u njima. Međutim, pojam genske terapije ograničen je na postupke kojima se u stanicu unosi genski materijal.

Gensku terapiju dijelimo prema njenim ciljnim stanicama. Tako razlikujemo somatsku gensku terapiju, gdje ciljne stanice mogu biti sve stanice organizma, osim spolnih, te germinativnu gensku terapiju kod koje se genski materijal unosi u spolne stanice. Pri somatskoj genskoj terapiji, promjene u genomu ostaju ograničene na osobu na kojoj je terapija primijenjena, te nemaju utjecaja na genom potomstva. Pri germinativnoj genskoj terapiji, naprotiv, promjena u genomu se prenosi na potomstvo unedogled.

Ova je podjela za sada uglavnom teoretska, jer ne postoji pouzdan način kojim bi se moglo pri in vivo(vidi kasnije) genskoj terapiji spriječiti unos genetskog materijala u spolne stanice.

Druga bitna podjela genske terapije je prema načinu primjene. Tako razlikujemo ex vivo gensku terapiju, koja se obavlja u laboratorijskim uvjetima na stanicama koje se kasnije vrate u organizam bolesnika.

Druga je vrsta in vivo genska terapija kod koje se genski materijal unosi direktno u bolesnika, posredstvom vektora.

Vektori

Vektori su nosači koje koristimo prilikom ubacivanja genskog materijala u stanicu. Najčešće se za tu svrhu koriste virusni vektori(retrovirusi, adenovirusi, AAV, HIV itd. ). Virusi su pogodni kao vektori jer su tijekom milijardi godina evolucije stekli i usavršavali aparat pomoću kojeg se mogu ubaciti u živu stanicu, integrirati svoj genetski materijal u genom stanice, te navesti molekularni aparat stanice da prepisuje njihove gene.

Međutim ovakav pristup nije bez opasnosti, jer imunološki sustav bolesnika može reagirati na unošenje virusa, te virus potpuno eliminirati, ponekad uz potencijalno smrtonosnu imunološku reakciju.

Nevirusni vektori

U ovu šaroliku skupinu spadaju različite čestice koje na osnovu svojih fizikalno-kemijskih svojstava mogu u stanicu unijeti u sebe "upakiranu" DNA, ali je ne mogu uklopiti u stanični genom, što ih čini izrazito neefikasnima u usporedbi s virusnim vektorima.

Primjer iz ove skupine su liposomi, asijaloglikoprotein(ASGP) itd.

DNA se u stanicu u laboratorijskim uvjetima može ubacivati i s pomoću električne struje, mikroinjiciranjem, ispaljivanjem koloidnih čestica(tzv. gene-gun) itd. Nažalost, što je veća efikasnost unošenja gena nevirusnim metodama, veće je i oštećenje i smrtnost stanica.

Izvor: www.dijabetes.hr